Für die transfusionsabhängige β-Thalassämie (TDT), eine Bluterkrankung bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen, gibt es jetzt die erste zugelassene Gentherapie (Zynteglo). Deutschland ist das erste Land, in dem diese innovative Behandlungsmethode angeboten wird. Die Universitätsmedizin Essen ist nach Heidelberg der zweite Standort in Deutschland mit dieser Therapie und der erste in Nordrhein-Westfalen.

„Wir freuen uns sehr, unseren Patientinnen und Patienten mit dieser besonderen Gentherapie behandeln zu können. Sie erhöht die Hoffnung auf eine Heilung, die bislang nur durch eine Knochenmarktransplantation möglich und die mit Risiken verbunden war“, erklärt Prof. Dirk Reinhardt, Direktor der Kinderklinik III an der Universitätsmedizin Essen, der sich auf die Blutkrankheit spezialisiert hat. Er behandelt aktuell rund 30 bis 40 junge Patienten, die unter einer TDT leiden. Heute erreichen Betroffene das fünfte Lebensjahrzent, vor 30 Jahren galt ein Betroffener mit Mitte 20 bereits als langlebig. In der Klinik für Hämatologie der Universitätsmedizin Essen zudem werden 24 Patientinnen und Patienten mit einer TDT im Alter von 19 bis 51 Jahren behandelt. „Dank der interdisziplinären Zusammenarbeit mit der Kinderklinik können wir unsere Patienten ihr gesamtes Leben lang begleiten und behandeln“, betont Prof. Christian Reinhardt, Direktor der Klinik für Hämatologie.

Thalassämien sind eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen der rote Blutfarbstoff Hämoglobin nicht richtig gebildet wird. Die Erkrankung führt im Verlauf des ersten Lebensjahres zu den Symptomen Blässe, Gelbsucht, Entwicklungsstörungen in Verbindung mit einer Vergrößerung der Leber und Milz. Bei unzureichender Therapie kommt es zu häufigen Infektionen, Wachstumsverzögerungen und Knochendeformierungen. Eine regelmäßige Transfusionstherapie führt zu einer altersentsprechenden körperlichen und geistigen Entwicklung. „Viele Betroffene brauchen jeden Monat eine Bluttransfusion. Die Behandlung beginnt meist schon bei Kindern ab einem halben Jahr“, erläutert Prof. Dirk Reinhardt. Mit fortschreitendem Alter erhöht sich daher auch das Risiko an Folgeerkrankungen wie beispielsweise Diabetes, Leberzirrhose, Herzschwäche oder Unfruchtbarkeit zu leiden. 

Die neue Gentherapie Zynteglo wird individuell für jeden Patienten hergestellt. Hierbei wird ein intaktes Gen, das in der Lage ist, gesundes Hämoglobin zu bilden, in die Blutstammzellen des Patienten eingeschleust. Dadurch sind weniger oder sogar keine Bluttransfusion mehr notwendig. Zynteglo stammt vom Biotechnologieunternehmen „bluebird bio“ aus den USA. „Eine wichtige Voraussetzung für den qualitätsgesicherten Ablauf einer individuell hergestellten Gentherapie ist die Qualifizierung des Behandlungszentrums. Die Qualifizierung in der Universitätsmedizin Essen mit ihren Schwerpunkten für Hämoglobinopathien in der Kinder- und der Erwachsenenmedizin ist daher ein wesentlicher Schritt, um Zynteglo den Patienten in Deutschland zur Verfügung zu stellen“, sagt Susanne Digel, General Manager „bluebird bio“ (Germany).

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Universitätsmedizin Essen
Die Essener Universitätsmedizin umfasst das Universitätsklinikum Essen sowie 15  Tochterunternehmen, darunter die Ruhrlandklinik, das St. Josef Krankenhaus Werden, die Herzchirurgie Huttrop und das Westdeutsche Protonentherapiezentrum Essen. Die Essener Universitätsmedizin ist mit etwa 1.700 Betten das führende Gesundheits-Kompetenzzentrum des Ruhrgebiets und seit 2015 auf dem Weg zum Smart Hospital. 2019 behandelten unsere 8.500 Beschäftigten rund 74.000 stationäre und 300.000 ambulante Patientinnen und Patienten. Mit dem Westdeutschen Tumorzentrum, einem der größten Tumorzentren Deutschlands, dem Westdeutschen Zentrum für Organtransplantation, einem international führenden Zentrum für Transplantation, in dem unsere Spezialisten mit Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Herz und Lunge alle lebenswichtigen Organe verpflanzen, sowie dem Westdeutschen Herz- und Gefäßzentrum, einem überregionalen Zentrum der kardiovaskulären Maximalversorgung, hat die Universitätsmedizin Essen eine weit über die Region reichende Bedeutung für die Versorgung von Patientinnen und Patienten. Wesentliche Grundlage für die klinische Leistungsfähigkeit ist die Forschung an der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen mit ihrer klaren Schwerpunktsetzung in Onkologie, Transplantation, Herz-Gefäß-Medizin, sowie den übergreifenden Forschungsschwerpunkten Immunologie, Infektiologie und Translationale Neuro- und Verhaltenswissenschaften